Cada doença tem duas listas
Primeiro No Brasil: estudos com centro em território nacional, onde a participação depende de deslocamento interno e nada mais. Depois No exterior: estudos que existem hoje e não chegaram aqui. Essa segunda lista não é curiosidade — é o mapa de onde estão as opções que faltam, e é o que costuma abrir conversa sobre uso compassivo, importação excepcional e acesso a estudo fora do país.
Recrutando é aceitar participante agora. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — a melhor hora de procurar, antes da fila. Por convite é só para quem a equipe chamar.
Anemia falciforme
5 no Brasil · 57 no mundoO melhor cenário desta edição, e provavelmente o que mais surpreende: a anemia falciforme é hoje a doença rara com maior número de estudos internacionais de fase 3 recrutando dentro do Brasil, em hemocentros públicos de cinco estados.
Diagnóstico confirmado de doença falciforme (HbSS, HbSβ0-talassemia ou variantes) e entre 1 e 15 crises de dor documentadas em prontuário nos últimos 12 meses — crise que a família lembra mas não está registrada não conta. Hemoglobina entre 5,0 e 10,0 g/dL na triagem. Fica de fora quem faz transfusão programada regular, quem usou voxelotor ou crizanlizumabe recentemente, e quem já recebeu terapia gênica ou transplante de medula.
- Recife · PEMultiHemo — Grupo Oncoclínicas
- Campinas · SPHemocentro da UNICAMP
- São Paulo · SPHospital das Clínicas da FMUSP
- São Paulo · SPHospital Samaritano Higienópolis — ICEP
- Ribeirão Preto · SPFundação Hemocentro de Ribeirão Preto
- Rio de Janeiro · RJHemorio
É o estudo desta lista que aceita a faixa etária mais baixa — a partir dos 10 anos. Para famílias com criança em crise frequente, costuma ser o primeiro da fila a checar.
Estudo de continuidade: recebe apenas quem já participou de um estudo anterior da mesma empresa com crizanlizumabe e precisa seguir com o medicamento. Não é porta de entrada — é continuidade de tratamento.
O que o Brasil não tem é justamente a fronteira: 14 estudos de terapia gênica e edição genética recrutando hoje, nenhum com centro no país. É a diferença entre controlar as crises e tentar corrigir a causa.
Uma única infusão de células-tronco do próprio paciente, editadas em laboratório para voltar a produzir hemoglobina fetal. Voltado para doença falciforme grave e beta-talassemia dependente de transfusão. Seis centros, nenhum no Brasil.
Em vez de contornar a mutação, tenta corrigi-la: converter a hemoglobina S de volta em hemoglobina A nas células-tronco do próprio paciente. Seis centros no exterior.
Fase 1, centro único nos Estados Unidos. Entra na lista porque o St. Jude é referência mundial em doença falciforme pediátrica e porque estudos de fase 1 são exatamente onde nasce o tratamento que chega ao mercado dez anos depois.
Doença de Huntington
1 no Brasil · 9 no mundoUm estudo internacional de fase 2/3 abriu no Brasil em 2026, com centros em cinco estados. Parte já está recrutando; parte foi aprovada e ainda vai abrir — e é justamente aí que vale entrar em contato agora.
Diagnóstico de Huntington confirmado por teste genético, com expansão CAG de 40 ou mais. É preciso ainda manter um grau de independência funcional — o estudo usa escalas específicas para medir isso, e quem está em fase muito avançada não entra. Fica de fora quem teve câncer nos últimos cinco anos, quem já fez qualquer terapia gênica, quem não pode fazer ressonância magnética, e quem teve depressão grave ou ideação suicida no último ano.
- Curitiba · PRPUC-PR — Centro de Pesquisa · recrutando
- Curitiba · PRInstituto de Neurologia de Curitiba · recrutando
- São Paulo · SPPSEG Centro de Pesquisa Clínica · recrutando
- Belo Horizonte · MGHC-UFMG · por convite
- Campina Grande do Sul · PRHospital Angelina Caron · vai abrir
- Rio de Janeiro · RJHospital Universitário Pedro Ernesto · vai abrir
- Natal · RNHospital Universitário Onofre Lopes · vai abrir
- Ribeirão Preto · SPFMRP-USP · vai abrir
- São Paulo · SPUNIFESP · vai abrir
Os cinco centros marcados como "vai abrir" já foram aprovados. Entrar em contato com eles agora, antes da abertura, é a diferença entre estar na lista desde o primeiro dia e chegar quando as vagas do centro já foram preenchidas.
Huntington vive o melhor momento da sua história de pesquisa. Dois estudos de fase 3 muito grandes começaram em 2026 — e é razoável perguntar aos centros brasileiros se algum deles pretende abrir aqui.
É o maior estudo de Huntington em curso no mundo. Oitenta e dois centros, e nenhum deles no Brasil.
Infusão única, aplicada diretamente em regiões profundas do cérebro, com acompanhamento previsto até 2035. Cinco centros no mundo. É a fronteira da doença — e está inteiramente fora do alcance de uma família brasileira hoje.
Aceita também ataxias espinocerebelares tipo 1 e tipo 3 — famílias que acompanham essas doenças e não estão nesta edição podem se interessar. Catorze centros no exterior.
ELA — Esclerose Lateral Amiotrófica
1 no Brasil · 28 no mundoUma universidade pública brasileira conduz o estudo, com financiamento público, e a intervenção é aplicada no domicílio do participante — o que remove a barreira que mais elimina paciente com ELA de pesquisa clínica: o deslocamento.
Diagnóstico de ELA pelos critérios de El Escorial revisados, capacidade vital forçada acima de 50% do previsto e força inspiratória preservada acima de determinado limite. Não entra quem usa ventilação mecânica invasiva ou tem traqueostomia, quem tem marca-passo ou implante metálico ou eletrônico na cabeça, implante coclear, histórico de epilepsia — inclusive na família —, AVC ou tumor prévios.
- Brasília · DFUniversidade de Brasília — Campus Ceilândia
- Natal · RNPneumoCardioVascular Lab — HUOL/UFRN
Metade dos participantes recebe estimulação simulada — o chamado grupo placebo — e ninguém sabe quem está em qual grupo até o fim. Isso não é um defeito do estudo: é o que permite saber se o efeito é real. Mas é uma informação que a família precisa ter antes de decidir, e não depois.
O contraste mais duro desta edição em termos de urgência: 28 estudos de medicamento recrutando no mundo, e o único estudo brasileiro testa um dispositivo de estimulação, não uma droga.
É o estudo de ELA com maior número de centros abertos hoje. Quarenta e nove no mundo, nenhum aqui.
Estudo acadêmico italiano, com 246 participantes e 19 centros. Estudos conduzidos por instituição pública costumam ser mais abertos ao diálogo sobre expansão de centros do que os patrocinados pela indústria — é o tipo de porta que vale bater.
Terapia com células-tronco em ELA é área de muita promessa e de muita fraude. Este é um estudo legítimo, registrado, com grupo placebo e conduzido por instituição de pesquisa italiana — o oposto de clínica que cobra por "tratamento com células-tronco" fora de protocolo. A diferença entre os dois está justamente no registro público.
AME — Atrofia Muscular Espinhal
1 no Brasil · 20 no mundoA comunidade mais organizada do país tem, hoje, o cenário mais desproporcional: no Brasil só existe acompanhamento de quem já foi tratado; lá fora estão os estudos da próxima geração de medicamentos.
Este estudo não oferece tratamento novo. É o acompanhamento de segurança que a Anvisa exigiu como condição para autorizar o Zolgensma no Brasil: crianças que já receberam a terapia são acompanhadas por até 15 anos. Entra quem tem AME confirmada geneticamente e já foi tratada. Para quem procura acesso a um tratamento ainda indisponível, este não é o caminho — mas para quem já foi tratado, participar significa acompanhamento estruturado de longo prazo.
É voltado para crianças e adolescentes que já fazem tratamento e continuam com limitação motora — um grupo grande e para o qual há pouca coisa nova. Vinte e três centros, nenhum aqui.
Para bebês com diagnóstico genético de AME que ainda não apresentaram sintomas — a janela em que o tratamento muda mais o rumo da doença. Onze centros no mundo.
Bebês que já receberam a terapia gênica e para os quais se investiga um tratamento adicional. Responde a uma pergunta que muita família brasileira já faz: e depois do Zolgensma, o que vem? A resposta em pesquisa existe — no exterior.
AME tipo 1, de 2 semanas a menos de 12 meses de idade. Centro único, fase inicial.
Distrofia muscular de Duchenne
0 no Brasil · 16 no mundoEsse contraste não é detalhe estatístico: é a distância entre uma família brasileira e o mesmo tratamento ao qual uma família portuguesa, italiana ou americana tem acesso hoje, com a mesma doença e o mesmo filho.
Quase toda pesquisa em Duchenne foca em quem ainda anda. Este estudo é para quem já perdeu a marcha — o grupo mais numeroso e o mais esquecido.
A faixa etária mais precoce em estudo hoje — de 2 a menos de 6 anos, quando a intervenção tem maior chance de mudar a trajetória da doença. Nove centros no mundo.
Continuidade para quem já participou de um estudo anterior com givinostate. Trinta e nove centros. Não é porta de entrada.
Três abordagens diferentes de terapia gênica, todas em fase 1 ou 2, com poucos participantes cada. São estudos pequenos e de risco maior — mas são a única linha de pesquisa hoje que tenta atacar a causa da Duchenne, e não as suas consequências.
Fibrose cística
0 no Brasil · 22 no mundoSignifica que, no corte desta edição, nenhum estudo com centro brasileiro aparecia como recrutando no registro consultado. Não significa que não exista pesquisa nacional em andamento — estudos acadêmicos brasileiros nem sempre estão nesse registro. A próxima edição passa a consultar também o registro brasileiro, e esta seção deve mudar.
Entrega, por inalação, a instrução para a célula produzir a proteína que falta. Interessa especialmente a quem tem mutação que não responde aos moduladores já existentes — o grupo que ficou de fora do maior avanço recente da fibrose cística. Treze centros no mundo.
Terapia gênica administrada por nebulizador, em doses crescentes. Estudo pequeno, quatro centros, fase inicial.
Em vez de antibiótico, usa vírus que atacam especificamente a bactéria — abordagem promissora para a infecção pulmonar crônica por Pseudomonas aeruginosa, que é o que mais limita a vida na fibrose cística. Catorze centros, adultos.
Voltado à insuficiência pancreática exócrina causada pela fibrose cística — a parte digestiva da doença, que costuma receber menos atenção do que a pulmonar. Vinte e seis centros no mundo.
Quatro palavras que aparecem em todo protocolo
- Placebo
- Substância sem efeito, dada a uma parte dos participantes para comparação. Quando o estudo é "cego", nem você nem o médico sabem quem recebeu o quê — e é isso que permite saber se o remédio funciona de verdade.
- Critério de inclusão
- A lista do que você precisa ter para entrar. Cumprir todos os critérios não garante vaga: significa que o seu caso pode ser avaliado.
- Fase
- Fase 1 testa segurança em poucas pessoas. Fase 2 testa se funciona. Fase 3 confirma em muita gente, e é a que costuma anteceder a aprovação. Fase 4 acompanha depois da aprovação.
- Recrutando × vai abrir
- "Recrutando" é aceitar participante agora. "Ainda não recrutando" é centro aprovado que vai abrir — e é o melhor momento para procurar, porque a fila ainda não se formou.
- Centro
- O hospital ou serviço onde o estudo acontece. Um mesmo estudo pode ter dezenas de centros em vários países, e cada um tem a sua própria fila e a sua própria equipe. Estar aberto num país não significa estar aberto em todos.
- Registro público
- Todo estudo sério é registrado antes de começar, com protocolo, critérios e centros abertos à consulta de qualquer pessoa. É o que separa pesquisa de promessa: se não está registrado, desconfie.
Metade deste boletim é uma lista de coisas que existem e não estão aqui. É desconfortável de ler, e é proposital: saber que existe é o primeiro passo, e "não tem no Brasil" não é o fim da frase.
Há caminhos previstos em lei para situações em que o tratamento não está disponível no país — entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido, todos com requisitos próprios, todos dependentes de prescrição e justificativa do médico assistente, e nenhum deles automático. Não servem para todo caso e não substituem a decisão do centro de pesquisa sobre elegibilidade. Mas existem, estão previstos, e a maioria das famílias nunca ouviu esses nomes.
Participar de um estudo fora da sua cidade levanta ainda outra pergunta que quase ninguém faz: quem paga o deslocamento? Boa parte dos protocolos prevê ressarcimento de despesas do participante, e isso costuma estar escrito no termo de consentimento livre e esclarecido — o documento que a família assina, muitas vezes sem ler inteiro. Vale ler essa parte antes de assinar. E o deslocamento para tratamento fora do município de residência tem previsão própria no sistema público, com regras específicas: são dois caminhos distintos, que não se excluem.
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