Triagem orientadora
São trinta doenças e mais de cinquenta estudos nesta página. Se você já sabe qual doença procura, a triagem faz o filtro por você: informe a doença, a idade e o estado, responda três perguntas de sim ou não, e ela mostra o que é compatível — e explica, um a um, por que cada estudo descartado não apareceu. Ao final, uma folha para imprimir e levar ao médico.
Funciona inteiramente dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós. E ela não diz se você é elegível — nenhuma ferramenta na internet pode dizer isso.
Cada doença tem duas listas
Primeiro No Brasil: estudos com centro em território nacional. Depois No exterior: estudos que existem hoje e não chegaram aqui. Essa segunda lista não é curiosidade — é o mapa de onde estão as opções que faltam.
Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante agora. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu — confira no link. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade, não é porta de entrada.
Ir direto à sua doença
Cada uma das 30 doenças acompanhadas tem página própria, com os estudos daquela doença, as perguntas mais frequentes e o atalho para a triagem já preenchida. São as páginas para guardar nos favoritos e para encaminhar a quem procura uma doença específica.
Como estes números foram levantados
O que foi feito, e o que não foi
As doenças desta edição foram escolhidas por dois critérios verificáveis no Brasil: estarem entre as detectadas pela triagem neonatal do SUS — e portanto entre as raras mais sistematicamente diagnosticadas do país — ou terem protocolo clínico próprio no SUS, o que indica diagnóstico e tratamento em escala. Não existe no Brasil um registro nacional de prevalência de doenças raras que permita um ranking exato; por isso o critério é esse, e não uma lista de "as mais comuns".
- Os estudos com centro no Brasil foram levantados no ClinicalTrials.gov filtrando por país. Nos que aparecem com centros nomeados, cada centro brasileiro foi aberto e conferido individualmente, com a sua situação de recrutamento na data de corte.
- A etiqueta verde “Recrutando” só aparece onde essa conferência foi feita. Um estudo pode constar como “recrutando” no registro por estar aberto em outro país e ter o centro brasileiro ainda fechado — foi o que encontramos, por exemplo, no estudo do osivelotor em doença falciforme, em que oito dos nove centros brasileiros ainda não abriram ou já encerraram a inclusão. Por isso, onde não conferimos, a etiqueta é neutra e o aviso é explícito.
- O número de estudos no mundo é aproximado, e por isso vem com til (~). O registro expande sinônimos na busca e às vezes devolve estudos de outras doenças — numa busca por esclerose múltipla apareceu um estudo de epilepsia; numa de mucopolissacaridose, um de acondroplasia. O número serve para dar a ordem de grandeza da pesquisa em cada doença, nunca como censo exato, e por isso não somamos esses números entre si em nenhum lugar desta página. Critério usado: estudos de intervenção, fase 2 ou 3, com situação "recrutando".
- Estudo observacional, registro e estudo de continuidade estão marcados como tal. Eles aparecem como "recrutando" no registro, mas não oferecem tratamento novo — confundir os dois é o erro mais comum de quem lê essas bases sem prática.
Encontrou alguma imprecisão? Avise: a correção entra na edição seguinte, com registro do que mudou.
Seis palavras que aparecem em todo protocolo
- Placebo
- Substância sem efeito, dada a uma parte dos participantes para comparação. Quando o estudo é "cego", nem você nem o médico sabem quem recebeu o quê — e é isso que permite saber se o remédio funciona de verdade.
- Critério de inclusão
- A lista do que você precisa ter para entrar. Cumprir todos os critérios não garante vaga: significa que o seu caso pode ser avaliado.
- Fase
- Fase 1 testa segurança em poucas pessoas. Fase 2 testa se funciona. Fase 3 confirma em muita gente, e costuma anteceder a aprovação. Fase 4 acompanha depois da aprovação.
- Centro
- O hospital ou serviço onde o estudo acontece. Um mesmo estudo pode ter dezenas de centros em vários países, e cada um tem a sua própria fila. Estar aberto num país não significa estar aberto em todos.
- Estudo de extensão
- Continuação para quem já participou de um estudo anterior. Aparece como "recrutando", mas não aceita gente nova — é a pegadinha mais comum dessas listas.
- Registro público
- Todo estudo sério é registrado antes de começar, com protocolo, critérios e centros abertos à consulta de qualquer pessoa. É o que separa pesquisa de promessa: se não está registrado, desconfie.
Boa parte deste boletim é uma lista de coisas que existem e não estão aqui. É desconfortável de ler, e é proposital: saber que existe é o primeiro passo, e "não tem no Brasil" não é o fim da frase.
Há caminhos previstos em lei para situações em que o tratamento não está disponível no país — entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido, todos com requisitos próprios, todos dependentes de prescrição e justificativa do médico assistente, e nenhum deles automático. Não servem para todo caso e não substituem a decisão do centro de pesquisa sobre elegibilidade. Mas existem, estão previstos, e a maioria das famílias nunca ouviu esses nomes.
Participar de um estudo fora da sua cidade levanta outra pergunta que quase ninguém faz: quem paga o deslocamento? Boa parte dos protocolos prevê ressarcimento de despesas do participante, e isso costuma estar escrito no termo de consentimento livre e esclarecido — o documento que a família assina, muitas vezes sem ler inteiro. Vale ler essa parte antes de assinar. E o deslocamento para tratamento fora do município de residência tem previsão própria no sistema público: são dois caminhos distintos, que não se excluem.
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