COMPASS — tividenofusp alfa versus idursulfase (MPS II)
NCT05371613 · Denali Therapeutics · fase 2/3MPS tipo II confirmada, em dois grupos: de 2 a menos de 6 anos, na forma com comprometimento neurológico; e de 6 a menos de 26 anos, na forma sem comprometimento neurológico. É preciso nunca ter feito reposição enzimática, ou estar sem ela há 4 meses, ou tolerar idursulfase há pelo menos 4 meses. Fica de fora quem já recebeu terapia gênica ou celular, e quem não pode fazer punção lombar ou ressonância.
- Porto Alegre · RSHospital de Clínicas de Porto Alegre — recrutando
- Rio de Janeiro · RJInstituto Fernandes Figueira — centro retirado do estudo