Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 2 estudos clínicos têm centro no Brasil para doença de Gaucher, em serviços de Rio Grande do Sul. No mundo, o registro trazia cerca de 3 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, 1 foi conferido um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

Atenção a um ponto que confunde muita gente: um dos estudos abaixo não é porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.

Poucos estudos no mundo, e o Brasil está em um deles — que é justamente o mais ambicioso: terapia gênica de dose única em fase 3.

No Brasil2 estudos

GALILEO-3 — FLT201, terapia gênica

NCT07223944 · Spur Therapeutics · fase 3

Recrutando

Fase3

Idade18 anos ou mais

TipoDose única

Participantes45 no mundo

Quem pode participar

Diagnóstico clínico de Gaucher tipo 1, em tratamento estável com reposição enzimática ou terapia de redução de substrato há pelo menos 2 anos, com hemoglobina e plaquetas estáveis. Fica de fora quem tem ou se suspeita ter Gaucher tipo 2 ou 3, quem tem anticorpos neutralizantes contra o AAVS3, quem já fez transplante de medula ou de órgão, quem já recebeu qualquer terapia gênica ou celular, e quem fez esplenectomia total.

Onde, no Brasil

Porto Alegre · RSHospital de Clínicas de Porto Alegre

O objetivo do estudo é permitir a suspensão da reposição enzimática — trocar a infusão contínua por uma dose única. O centro brasileiro é o HCPA, referência nacional em doenças lisossômicas.

Registro Internacional de Gaucher

NCT00358943 · Genzyme / Sanofi

Registro

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Não é estudo de tratamento: é um registro que acompanha pacientes ao longo do tempo, aberto desde 1991. Participar não dá acesso a medicamento novo, mas contribui para o conhecimento sobre a doença.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

Abrir a triagem para Gaucher

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para doença de Gaucher no Brasil?

Nesta edição, sim: 2 estudos têm centro em território nacional, em Rio Grande do Sul. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

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Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.