Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.
Nesta edição, 2 estudos clínicos têm centro no Brasil para doença de Pompe. No mundo, o registro trazia cerca de 4 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.
Atenção a um ponto que confunde muita gente: 2 dos estudos abaixo não são porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.
Depois da lista nacional vêm um estudo que existe hoje e ainda não chegaram ao Brasil. Essa segunda lista não é curiosidade: é o mapa do que falta.
No Brasil2 estudos
Registro
Sub-registro de gestação e crescimento infantil
NCT00567073 · Genzyme / SanofiO estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.
Observação
Acompanha gestação e crescimento de bebês em mulheres com Pompe em tratamento com alglicosidase ou avalglicosidase alfa.
No exterior~4 estudos de fase 2 e 3 no mundo
S-606001 — associado à terapia de reposição enzimática
NCT07123155 · Shionogi · fase 2Observação
Para Pompe de início tardio, somado ao tratamento que a pessoa já faz. Vinte e oito centros no mundo.
Quais destes são compatíveis com o seu caso?
A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.
Abrir a triagem para PompeO que as famílias mais perguntam
Existe estudo clínico recrutando para doença de Pompe no Brasil?
Nesta edição, sim: 2 estudos têm centro em território nacional. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.
Como faço para participar de um estudo clínico?
Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.
Participar custa alguma coisa?
Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.
E se o tratamento só existe fora do Brasil?
Existem caminhos previstos em norma para essa situação, entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido. Nenhum é automático e todos dependem de prescrição e justificativa do médico assistente — pela norma sanitária, o uso compassivo é solicitado pelo próprio médico, e o acesso expandido, pelo patrocinador do estudo. "Aqui não tem" e "não existe" são coisas diferentes.
O que cada etiqueta significa
Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.
O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.
Do mesmo grupo
Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.