Radar de Ensaios Clínicos › doença falciforme · Edição nº 2 · corte 06/09/2026

Ensaios clínicos para doença falciforme

O que está recrutando, no Brasil e fora dele · Gratuito e livre para redistribuir

5estudos com centro no Brasil
4com cada centro brasileiro conferido um a um
~57estudos de fase 2 e 3 recrutando no mundo
Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 5 estudos clínicos têm centro no Brasil para doença falciforme, em serviços de Bahia, Goiás, Maranhão, Pernambuco, Rio de Janeiro e São Paulo. No mundo, o registro trazia cerca de 57 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, 4 foram conferidos um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

Atenção a um ponto que confunde muita gente: um dos estudos abaixo não é porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.

Esta é uma das poucas doenças desta edição com estudo recrutando em Goiás.

Depois da lista nacional vêm 3 estudos que existem hoje e ainda não chegaram ao Brasil. Essa segunda lista não é curiosidade: é o mapa do que falta.

A doença rara mais prevalente do Brasil e a que tem o melhor acesso a pesquisa dentro do país. Cinco estudos com centro brasileiro, em serviços de seis estados — Goiás, Bahia, Maranhão, Pernambuco, Rio de Janeiro e São Paulo. E um deles, o único desta edição inteira, recruta em Goiânia.

No Brasil5 estudos

Hibiscus 2 — etavopivate

NCT06612268 · Novo Nordisk · fase 3
Recrutando
Fase3
Idade12 anos ou mais
PlaceboSim
DuraçãoCerca de 2 anos
Quem pode participar

Diagnóstico confirmado de doença falciforme (HbSS, HbSβ0-talassemia ou variantes) e entre 1 e 15 crises de dor documentadas em prontuário nos últimos 12 meses — crise que a família lembra mas não está registrada não conta. Hemoglobina entre 5,0 e 10,0 g/dL na triagem. Fica de fora quem faz transfusão programada regular, quem usou voxelotor ou crizanlizumabe recentemente, e quem já recebeu terapia gênica ou transplante de medula.

Onde, no Brasil
  • Recife · PEMultiHemo — Grupo Oncoclínicas
  • Campinas · SPHemocentro da UNICAMP
  • São Paulo · SPHospital das Clínicas da FMUSP
  • São Paulo · SPHospital Samaritano Higienópolis — ICEP
  • Ribeirão Preto · SPFundação Hemocentro de Ribeirão Preto
  • Rio de Janeiro · RJHemorio

LIBRA — rilzabrutinibe

NCT06975865 · Sanofi · fase 3
Recrutando
Fase3
Idade10 a 65 anos
PlaceboSim
Duração52 semanas
Quem pode participar

Diagnóstico de doença falciforme e entre 2 e 10 crises vaso-oclusivas documentadas nos 12 meses anteriores à triagem. Quem usa hidroxiureia ou L-glutamina precisa estar em dose estável há pelo menos 3 meses. Fica de fora quem teve AVC ou doppler transcraniano alterado, quem tem hepatite B ou C ativa, HIV, tuberculose ativa ou latente, e quem usou crizanlizumabe nos últimos 90 dias ou voxelotor nos últimos 30.

Onde, no Brasil
  • Goiânia · GOUniversidade Federal de Goiás
  • Salvador · BAHospital Santa Izabel
  • São José do Rio Preto · SPFAMERP
  • Rio de Janeiro · RJPUC-Rio
  • São Paulo · SPHospital Samaritano
É o único estudo desta edição inteira com centro em Goiânia. E aceita a faixa etária mais baixa da doença falciforme — a partir dos 10 anos.

SPARKLE — crizanlizumabe, com ou sem hidroxiureia

NCT06439082 · Novartis · fase 3
Recrutando
Fase3
Idade12 anos ou mais
PlaceboSim, 2 para 1
Critério4 a 12 crises por ano
Quem pode participar

Diagnóstico confirmado por eletroforese ou HPLC — todos os genótipos são aceitos — e entre 4 e 12 crises vaso-oclusivas atendidas por profissional de saúde nos 12 meses anteriores. Fica de fora quem tem histórico de AVC ou hemorragia intracraniana, quem já fez transplante de medula ou terapia gênica, e quem está em programa de transfusão crônica.

Onde, no Brasil
  • Salvador · BACentro de pesquisa Novartis
  • São Luís · MACentro de pesquisa Novartis
  • Campinas · SPCentro de pesquisa Novartis
  • Ribeirão Preto · SPCentro de pesquisa Novartis
  • São José do Rio Preto · SPCentro de pesquisa Novartis
  • São Paulo · SPDois centros de pesquisa Novartis
A distribuição por sorteio é de 2 para 1: a cada três participantes, dois recebem o medicamento e um recebe placebo. É uma proporção melhor do que a metade que muita gente imagina ao ouvir a palavra placebo.

Osivelotor — via oral

NCT05431088 · Pfizer · fase 2/3
Só um centro recrutando
Fase2/3
Idade12 anos ou mais
ViaComprimido
No Brasil1 de 9 centros aberto
Quem pode participar

Doença falciforme dos genótipos HbSS ou HbSβ-zero, hemoglobina entre 5,5 e 10,5 g/dL, e entre 2 e 10 crises vaso-oclusivas nos 12 meses anteriores. Fica de fora quem recebeu transfusão nos últimos 90 dias e quem foi internado por crise nos 14 dias anteriores.

Onde, no Brasil
  • São José do Rio Preto · SPFAMERP — recrutando
  • Recife · PEMultiHemo — vai abrir
  • Ribeirão Preto · SPHC-FMRP USP — vai abrir
  • Rio de Janeiro · RJHemorio — vai abrir
  • São Paulo · SPBeneficência Portuguesa, Santa Marcelina e outros — vão abrir
  • São Paulo · SPHC-FMUSP — não está mais recrutando
Atenção ao status: dos nove centros brasileiros, apenas o de São José do Rio Preto está recrutando hoje. Os demais foram aprovados e ainda vão abrir, e o HC-FMUSP já encerrou a inclusão. Procurar um centro que ainda não abriu é justamente o momento certo — mas é preciso saber que ele ainda não abriu.

Crizanlizumabe — continuidade

NCT04657822 · Novartis · fase 4
Só para quem já participou

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Estudo de continuidade: recebe apenas quem já participou de um estudo anterior da mesma empresa com crizanlizumabe. Não é porta de entrada.

No exterior~57 estudos de fase 2 e 3 no mundo

Edição genética com CRISPR — CTX001

NCT05477563 · Vertex Pharmaceuticals · fase 3b
Só fora do Brasil
Observação

Uma única infusão de células-tronco do próprio paciente, editadas para voltar a produzir hemoglobina fetal. Seis centros, nenhum no Brasil. Há vários estudos de terapia gênica e edição genética recrutando no mundo para doença falciforme — e nenhum deles tem centro brasileiro.

Nula-cel — correção da mutação HbS

NCT04819841 · Kamau Therapeutics · fase 1/2
Só fora do Brasil
Observação

Em vez de contornar a mutação, tenta corrigi-la: converter a hemoglobina S de volta em hemoglobina A nas células do próprio paciente.

Células editadas — St. Jude

NCT06506461 · St. Jude Children's Research Hospital · fase 1
Só fora do Brasil
Observação

Fase 1, centro único nos Estados Unidos. Entra na lista porque o St. Jude é referência mundial em doença falciforme pediátrica.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

Abrir a triagem para anemia falciforme
Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para doença falciforme no Brasil?

Nesta edição, sim: 5 estudos têm centro em território nacional, em Bahia, Goiás, Maranhão, Pernambuco, Rio de Janeiro e São Paulo. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

E se o tratamento só existe fora do Brasil?

Existem caminhos previstos em norma para essa situação, entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido. Nenhum é automático e todos dependem de prescrição e justificativa do médico assistente — pela norma sanitária, o uso compassivo é solicitado pelo próprio médico, e o acesso expandido, pelo patrocinador do estudo. "Aqui não tem" e "não existe" são coisas diferentes.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

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Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.

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