Radar de Ensaios Clínicos › atrofia muscular espinhal (AME) · Edição nº 2 · corte 06/09/2026

Ensaios clínicos para atrofia muscular espinhal (AME)

O que está recrutando, no Brasil e fora dele · Gratuito e livre para redistribuir

1estudo com centro no Brasil
1com cada centro brasileiro conferido um a um
~20estudos de fase 2 e 3 recrutando no mundo
Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 1 estudo clínico tem centro no Brasil para atrofia muscular espinhal (AME), em serviços de Paraná e São Paulo. No mundo, o registro trazia cerca de 20 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, todos foram conferidos um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

Atenção a um ponto que confunde muita gente: um dos estudos abaixo não é porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.

Depois da lista nacional vêm 4 estudos que existem hoje e ainda não chegaram ao Brasil. Essa segunda lista não é curiosidade: é o mapa do que falta.

A comunidade mais organizada do país tem o cenário mais desproporcional: no Brasil só existe acompanhamento de quem já foi tratado; lá fora estão os estudos da próxima geração de medicamentos.

No Brasil1 estudo

ARISER — segurança de longo prazo pós-Zolgensma

NCT06019637 · Novartis
Observacional
TipoObservacional
QuemJá tratado com Zolgensma
DuraçãoAté 15 anos
CentrosCuritiba e São Paulo
Quem pode participar

Este estudo não oferece tratamento novo. É o acompanhamento de segurança que a Anvisa exigiu como condição para autorizar o Zolgensma no Brasil: crianças que já receberam a terapia são acompanhadas por até 15 anos. Para quem procura acesso a tratamento ainda indisponível, este não é o caminho.

Onde, no Brasil
  • Curitiba · PRCentro de pesquisa Novartis
  • São Paulo · SPCentro de pesquisa Novartis
No exterior~20 estudos de fase 2 e 3 no mundo

ARGX-119

NCT07287982 · argenx · fase 2
Sem centro no Brasil
Idade5 a 17 anos
Centros23 no mundo
ViaIntravenosa
PlaceboSim
Observação

Para crianças e adolescentes que já fazem tratamento e continuam com limitação motora — grupo grande e para o qual há pouca coisa nova.

Salanersen em bebês pré-sintomáticos

NCT07221669 · Biogen · fase 3
Sem centro no Brasil
Observação

Para bebês com diagnóstico genético que ainda não apresentaram sintomas — a janela em que o tratamento muda mais o rumo da doença. Onze centros.

Salanersen após o Zolgensma

NCT07444450 · Biogen · fase 3
Sem centro no Brasil
Observação

Responde a uma pergunta que muita família brasileira já faz: e depois do Zolgensma, o que vem? A resposta em pesquisa existe — no exterior.

GB221 — infusão na cisterna magna

NCT07070999 · Gemma Biotherapeutics · fase 1/2
Sem centro no Brasil
Observação

AME tipo 1, de 2 semanas a menos de 12 meses de idade. Centro único, fase inicial.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

Abrir a triagem para AME
Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para atrofia muscular espinhal (AME) no Brasil?

Nesta edição, sim: 1 estudo tem centro em território nacional, em Paraná e São Paulo. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

E se o tratamento só existe fora do Brasil?

Existem caminhos previstos em norma para essa situação, entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido. Nenhum é automático e todos dependem de prescrição e justificativa do médico assistente — pela norma sanitária, o uso compassivo é solicitado pelo próprio médico, e o acesso expandido, pelo patrocinador do estudo. "Aqui não tem" e "não existe" são coisas diferentes.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

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Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.

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