Radar de Ensaios Clínicos › hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) · Edição nº 2 · corte 06/09/2026

Ensaios clínicos para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

O que está recrutando, no Brasil e fora dele · Gratuito e livre para redistribuir

2estudos com centro no Brasil
2com cada centro brasileiro conferido um a um
~16estudos de fase 2 e 3 recrutando no mundo
Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 2 estudos clínicos têm centro no Brasil para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), em serviços de Distrito Federal, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul e São Paulo. No mundo, o registro trazia cerca de 16 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, todos foram conferidos um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

No Brasil2 estudos

Iptacopana em crianças e adolescentes

NCT06934967 · Novartis · fase 3
Recrutando
Fase3
Idade2 a 17 anos
ViaOral
TipoAberto, sem placebo
Quem pode participar

HPN confirmada por citometria de fluxo de alta sensibilidade, com clone de pelo menos 10%. Quem já usa terapia anti-C5 em regime estável há pelo menos 6 meses pode entrar e trocar para o iptacopana. Quem nunca usou anti-C5 precisa ter hemoglobina abaixo de 10 g/dL e LDH acima de 1,5 vez o limite. Vacinação contra meningococo e pneumococo é obrigatória antes de começar. No grupo de 12 a 17 anos, peso mínimo de 35 kg.

Onde, no Brasil
  • Brasília · DFCentro de pesquisa Novartis
  • Natal · RNCentro de pesquisa Novartis
  • Porto Alegre · RSCentro de pesquisa Novartis
  • Santo André · SPCentro de pesquisa Novartis
  • São Paulo · SPDois centros de pesquisa Novartis
Seis centros brasileiros num estudo que prevê apenas 12 participantes no mundo inteiro. HPN em criança é raríssima, e a presença brasileira aqui é desproporcionalmente grande.

Pozelimabe com cemdisirana

NCT07154745 · Regeneron · fase 3
Recrutando
Fase3
Idade18 anos ou mais
PesoAcima de 40 kg
TipoBraço único, sem placebo
Quem pode participar

HPN confirmada, em tratamento com eculizumabe, ravulizumabe ou crovalimabe na dose de bula há pelo menos 6 meses, e com LDH persistentemente acima de 1,5 vez o limite nos últimos 6 meses. É preciso completar o esquema de vacinação contra meningococo. Fica de fora quem já fez transplante de medula ou de órgão.

Onde, no Brasil
  • Ribeirão Preto · SPHC-FMRP USP
  • Santo André · SPFaculdade de Medicina do ABC
  • São Paulo · SPHospital Santa Marcelina
Observação

Voltado a quem continua com hemólise mal controlada mesmo usando um inibidor de C5 — ou seja, para quem o tratamento disponível não está sendo suficiente.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

Abrir a triagem para HPN
Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) no Brasil?

Nesta edição, sim: 2 estudos têm centro em território nacional, em Distrito Federal, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul e São Paulo. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

Outras doenças

Do mesmo grupo

Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.

Receba a próxima edição

Todo mês, no dia 10. Gratuito, sem compromisso — e você pode cancelar em um clique, em qualquer edição.

Não pedimos e não registramos qual doença você acompanha, nem qualquer informação de saúde sua ou de familiares. Todas as edições vão completas para todos os inscritos.