Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 6 estudos clínicos têm centro no Brasil para hemofilia A e B, em serviços de São Paulo. No mundo, o registro trazia cerca de 26 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, 2 foram conferidos um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

Atenção a um ponto que confunde muita gente: um dos estudos abaixo não é porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.

Seis estudos com centro no Brasil, incluindo terapia gênica de dose única para hemofilia B — a área onde a doença mais mudou nos últimos anos.

No Brasil6 estudos

CSL222 — terapia gênica para hemofilia B

NCT06003387 · CSL Behring · fase 3b

Recrutando

Fase3b

IdadeAdultos

TipoDose única

Participantes35

Quem pode participar

Hemofilia B congênita grave ou moderadamente grave (fator IX igual ou abaixo de 2%), em profilaxia contínua com fator IX há pelo menos dois meses, com mais de 150 dias de exposição prévia ao fator, e com anticorpos neutralizantes contra AAV5 detectáveis. Não entra quem tem ou teve inibidor de fator IX, nem quem já recebeu terapia gênica com AAV5.

Onde, no Brasil

São Paulo · SPHospital das Clínicas da FMUSP
Campinas · SPUNICAMP

Este estudo é feito justamente para quem costuma ser excluído das terapias gênicas: pessoas que já têm anticorpos contra o vírus usado como veículo. É um critério que normalmente elimina o paciente — e aqui é o critério de entrada.

ZEBRHA 2 — NXT007 comparado ao emicizumabe

NCT07416604 · Roche, com a Chugai · fase 3

Recrutando

Fase3

Idade12 anos ou mais

TipoHemofilia A

ComparadorEmicizumabe

Quem pode participar

Hemofilia A congênita grave ou moderada, com ou sem inibidor contra o fator VIII; ou hemofilia A leve com inibidor crônico. É preciso ter registro de exames de inibidor nos 12 meses anteriores e documentação do tratamento e dos sangramentos dos últimos 6 meses. Quem hoje usa tratamento sob demanda precisa aceitar migrar para profilaxia. Fica de fora quem tem histórico de arritmia ventricular ou doença cardíaca estrutural, e quem tem cirurgia programada durante o estudo.

Onde, no Brasil

Ribeirão Preto · SPHC-FMRP USP

Observação

Estudo aberto, sem placebo: os dois grupos recebem tratamento ativo — um recebe o medicamento em estudo, o outro o tratamento já aprovado.

Fitusirana em crianças de 1 a 11 anos

NCT07285460 · Sanofi · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Idade1 a 11 anos

TipoHemofilia A ou B

InibidoresCom ou sem

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Marstacimabe em menores de 18 anos

NCT05611801 · Pfizer · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

IdadeMenores de 18 anos

TipoHemofilia A ou B grave

Centros64 no mundo

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Marstacimabe — extensão de longo prazo

NCT05145127 · Pfizer · fase 3

Continuidade

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Extensão aberta para acompanhamento de longo prazo.

Embolização em coagulopatias hereditárias

NCT05629130 · Hospital das Clínicas da USP

Centro no Brasil · status a confirmar

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Estudo conduzido por hospital público brasileiro, sobre um procedimento para sangramento articular e sinovite. Centro único.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para hemofilia A e B no Brasil?

Nesta edição, sim: 6 estudos têm centro em território nacional, em São Paulo. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

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Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.

CSL222 — terapia gênica para hemofilia B

ZEBRHA 2 — NXT007 comparado ao emicizumabe

Fitusirana em crianças de 1 a 11 anos

Marstacimabe em menores de 18 anos

Marstacimabe — extensão de longo prazo

Embolização em coagulopatias hereditárias

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para hemofilia A e B no Brasil?

Como faço para participar de um estudo clínico?

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