Antes de tudo. Esta página é informativa e não substitui avaliação médica. Aparecer aqui não significa que existe vaga, nem que você é elegível — a elegibilidade é decidida exclusivamente pela equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar o seu caso. Os dados vêm de registro público em 06/09/2026, e a situação de um estudo muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link antes de se deslocar.

Nesta edição, 9 estudos clínicos têm centro no Brasil para amiloidose hereditária por transtirretina, em serviços de Rio de Janeiro e São Paulo. No mundo, o registro trazia cerca de 10 estudos de fase 2 ou 3 recrutando.

De cada estudo com centro brasileiro nomeado, 1 foi conferido um a um no registro, com a situação de recrutamento de cada serviço na data de corte — porque um estudo pode constar como "recrutando" por estar aberto em outro país, com o centro brasileiro ainda fechado.

Atenção a um ponto que confunde muita gente: 2 dos estudos abaixo não são porta de entrada — estudo de continuidade, registro ou acompanhamento aparecem como "recrutando" nas bases e não oferecem tratamento novo. Cada um está identificado.

A maior surpresa desta edição. Nove estudos com centro no Brasil — o maior número de todas as trinta doenças acompanhadas —, incluindo edição genética com CRISPR em fase 3. O Brasil tem população conhecida com a forma hereditária, e a pesquisa chegou aqui.

No Brasil9 estudos

MAGNITUDE-2 — nexiguran ziclumeran (edição genética)

NCT06672237 · Intellia Therapeutics com Regeneron · fase 3

Recrutando

Fase3

Idade18 a 85 anos

TipoForma com polineuropatia

PlaceboSim, com troca

Quem pode participar

Diagnóstico de ATTR hereditária com polineuropatia e capacidade funcional preservada (Karnofsky 60 ou mais). Não entra quem tem diabetes, outras causas de neuropatia, insuficiência cardíaca classe III ou IV, insuficiência hepática, hepatite B ou C, HIV, ou quem já usou um silenciador de TTR.

Onde, no Brasil

Campinas · SPHospital das Clínicas da UNICAMP
Ribeirão Preto · SPHC-FMRP
Rio de Janeiro · RJInstituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
São Paulo · SPPSEG Centro de Pesquisa Clínica

Todos os participantes têm a opção de trocar de grupo no mês 12 ou 18 — ou seja, quem começou no placebo pode receber o tratamento depois. É uma característica rara e importante deste protocolo.

MAGNITUDE — edição genética na forma cardíaca

NCT06128629 · Intellia Therapeutics · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Participantes1.200

Centros132 no mundo

TipoForma com cardiomiopatia

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

TRITON-CM — nucresirana

NCT07052903 · Alnylam · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Participantes1.750

Centros251 no mundo

TipoForma com cardiomiopatia

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

TRITON-PN — nucresirana

NCT07223203 · Alnylam · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Participantes125

Centros48 no mundo

TipoForma com polineuropatia

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

CLEOPATTRA — NNC6019-0001

NCT07207811 · Novo Nordisk · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Participantes1.280

Centros295 no mundo

PlaceboSim

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

ACT-EARLY — acoramidis em portadores jovens

NCT06563895 · Eidos / BridgeBio · fase 3

Centro no Brasil · status a confirmar

Fase3

Participantes587

Centros104 no mundo

ObjetivoPrevenção

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Estudo de prevenção: voltado a quem tem a mutação e ainda não desenvolveu a doença. Para famílias com histórico, é uma categoria de estudo que quase não existe em outras doenças raras.

Extensão de longo prazo do ALXN2220

NCT07789483 · Alexion · fase 3

Vai abrir

Observação

Ainda não recrutando em lugar nenhum; início previsto para o fim de 2027. Consta com centro no Brasil. Vale acompanhar nas próximas edições.

ConTTRibute — estudo observacional global

NCT04561518 · Alnylam

Observacional

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Acompanhamento de longo prazo, sem tratamento novo.

Vesículas extracelulares como biomarcadores

NCT07314268 · Hospital das Clínicas da USP

Observacional

O estudo tem centro no Brasil e está recrutando em algum lugar do mundo, mas nesta edição não conferimos, um a um, se o centro brasileiro já abriu. Confira no link antes de se deslocar.

Observação

Estudo brasileiro, de centro único, sobre marcadores da doença. Não oferece tratamento.

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.

Abrir a triagem para ATTR

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para amiloidose hereditária por transtirretina no Brasil?

Nesta edição, sim: 9 estudos têm centro em território nacional, em Rio de Janeiro e São Paulo. A lista completa, com o número de registro e o critério de participação de cada um, está nesta página. A situação muda de uma semana para a outra: confirme sempre no link do registro antes de se deslocar.

Como faço para participar de um estudo clínico?

Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.

Participar custa alguma coisa?

Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.

Como ler esta página

O que cada etiqueta significa

Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.

O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.

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Sobre esta publicação. Página do Radar de Ensaios Clínicos, boletim mensal, gratuito e de livre redistribuição da Braz Advogados — associações de pacientes podem encaminhar para os seus grupos, com crédito. Conteúdo informativo e educativo, em conformidade com o Provimento 205/2021 da OAB. Não constitui orientação médica nem consulta jurídica. Dados extraídos do ClinicalTrials.gov em 06/09/2026. A edição mais recente está sempre em brazadvogadoss.com/radar.

MAGNITUDE-2 — nexiguran ziclumeran (edição genética)

MAGNITUDE — edição genética na forma cardíaca

TRITON-CM — nucresirana

TRITON-PN — nucresirana

CLEOPATTRA — NNC6019-0001

ACT-EARLY — acoramidis em portadores jovens

Extensão de longo prazo do ALXN2220

ConTTRibute — estudo observacional global

Vesículas extracelulares como biomarcadores

Quais destes são compatíveis com o seu caso?

O que as famílias mais perguntam

Existe estudo clínico recrutando para amiloidose hereditária por transtirretina no Brasil?

Como faço para participar de um estudo clínico?

Participar custa alguma coisa?

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