Radar de Ensaios Clínicos › distrofia muscular de Duchenne · Edição nº 2 · corte 06/09/2026
O que está recrutando, no Brasil e fora dele · Gratuito e livre para redistribuir
Na data de corte desta edição, nenhum estudo clínico com centro no Brasil aparecia recrutando para distrofia muscular de Duchenne no registro público consultado. No mundo, o mesmo registro trazia cerca de 16 estudos de fase 2 ou 3 em recrutamento.
Isso é desconfortável de ler e está aqui de propósito: saber que existe pesquisa acontecendo, ainda que fora do país, é o primeiro passo de qualquer conversa com o médico sobre alternativas. Abaixo está o que existe lá fora e quais caminhos a lei brasileira prevê quando o tratamento não está disponível aqui.
Depois da lista nacional vêm 4 estudos que existem hoje e ainda não chegaram ao Brasil. Essa segunda lista não é curiosidade: é o mapa do que falta.
Quase toda pesquisa em Duchenne foca em quem ainda anda. Este estudo é para quem já perdeu a marcha — o grupo mais numeroso e o mais esquecido.
A faixa etária mais precoce em estudo hoje, quando a intervenção tem maior chance de mudar a trajetória da doença. Nove centros.
Continuidade para quem já participou de um estudo anterior com givinostate. Trinta e nove centros, nenhum no Brasil. Não é porta de entrada.
Estudo pequeno, dois centros, 18 participantes previstos. Terapia gênica em fase inicial é de risco maior — mas é a única linha de pesquisa que tenta atacar a causa da Duchenne, e não as suas consequências. Há ainda outras duas terapias gênicas em fase inicial recrutando no mundo, também sem centro brasileiro: GNR-097 (NCT07673809) e BBM-D101 (NCT07058662).
A triagem orientadora filtra esta lista pela idade e pelo estado onde você mora, explica por que cada estudo descartado não apareceu e gera uma folha para imprimir e levar ao médico. Funciona dentro do seu navegador: nada do que você digitar é enviado, gravado ou visto por nós.
Abrir a triagem para DuchenneNa data de corte desta edição, não. Nenhum estudo com centro brasileiro constava recrutando no registro público consultado, embora houvesse cerca de 16 estudos de fase 2 ou 3 recrutando no mundo. Isso não significa que não exista nada a fazer — a lei brasileira prevê caminhos para quando o tratamento não está disponível no país.
Quem decide quem entra é a equipe do centro de pesquisa, depois de avaliar exames, estágio da doença e medicamentos em uso. Nenhuma lista na internet, com ou sem inteligência artificial, determina elegibilidade. O caminho mais eficaz é levar o número de registro do estudo ao médico que acompanha você: o contato entre profissionais costuma andar mais rápido, e a avaliação depende de dados clínicos que só ele tem.
Não. Estudo clínico não cobra do participante, nem pelo medicamento nem pelos exames do protocolo. Se alguém cobrar para incluir você em um estudo, desconfie. Muitos protocolos ainda preveem ressarcimento de despesas de deslocamento — vale perguntar ao centro e ler essa parte do termo de consentimento antes de assinar.
Existem caminhos previstos em norma para essa situação, entre eles o uso compassivo, a autorização excepcional de importação e os programas de acesso expandido. Nenhum é automático e todos dependem de prescrição e justificativa do médico assistente — pela norma sanitária, o uso compassivo é solicitado pelo próprio médico, e o acesso expandido, pelo patrocinador do estudo. "Aqui não tem" e "não existe" são coisas diferentes.
Recrutando significa que conferimos o centro brasileiro no registro e ele está aceitando participante. Centro no Brasil, status a confirmar significa que o estudo tem centro aqui e recruta em algum lugar do mundo, mas não conferimos se o centro brasileiro já abriu. Vai abrir é centro aprovado que ainda não começou — e é, na prática, a melhor hora para procurar. Observacional ou registro é acompanhamento, sem tratamento novo. Só para quem já participou é estudo de continuidade: não é porta de entrada.
O método completo, a fonte de cada informação e o compromisso de independência desta publicação estão na página de transparência.
Todo mês, no dia 10. Gratuito, sem compromisso — e você pode cancelar em um clique, em qualquer edição.
Não pedimos e não registramos qual doença você acompanha, nem qualquer informação de saúde sua ou de familiares. Todas as edições vão completas para todos os inscritos.